[00925901]胰岛素基因治疗糖尿病

胰岛素主要用于Ⅰ型糖尿病)内源性胰岛素绝对缺乏或活性不高者，多数在青少年期前发病)和口服降糖药不理想及严重并发症的Ⅱ型糖尿病的治疗，作为糖尿病的特效药，胰岛素已有70多年的历史。当前市场上使用的胰岛素主要有两种：一种是从动物脏器中生化提取的动物胰岛素，如猪胰岛素、牛胰岛素等；一种是通过基因工程手段的人胰岛素。动物脏器中生化提取产量低、成本高(100公斤动物胰腺只能提取4-5克胰岛素，一个病人所需胰岛素要从40头牛或50头猪的胰腺中提取)、纯度低，疗效差，而基因重组人胰岛素纯度高、疗效好，自1978年小试成功、1982年在美国正式投放市场以来，至今一直是糖尿病治疗的最有效的药物，是人类历史上第一个开发成功的基因工程药物。[胰岛素的市场]：据WHO统计，全民办糖尿病患者已接近1.2亿，糖尿病例已成为仅次于心脑血管病症和癌症的第三大死亡疾病与顽症(糖尿病患者的平均寿命较大正常人一般要少10年)。治疗糖尿病例的药物主要有三类：口服降糖药、胰岛素和中药。传统的降糖药物疗法并不能使糖尿病行到根本性治疗，而胰岛素则是通过调节葡萄糖的产生和分解来控制葡萄糖在人体中的供求平衡。作为人体中惟一降低血糖的激素，人胰岛素的市场稳定性高，且呈不断增长态势；1982年投放市场后的两年，销售额分别增长30%和50%；1996年发达国家几乎都用人胰岛素，销售额为8.84亿美元；1998年人胰岛素的全求销售额达到25亿美元(预计2000年销售额不低于19.5亿美元)，位于所有药物的前100名，位于生物工程药物的前几名。[基因重组人胰岛素的中国市场]：中国糖尿病患者的总数已达到3000万人，跃居世界第二位，其中数百万患者长期使用胰岛素治疗。1997年1月经中国卫生部批准，美国Elililly公司的基因重组短效人胰岛素进入中国临床使用，丹麦Nove在中国的合资药厂(分装)所生产“诺和灵”胰岛素也逐渐占领国内市场。国内临床逐渐由国产的猪胰岛素(26.9元/400单位)转向基因工程人胰岛素，人胰岛素在中国每年有几个亿的潜在市场陈。1998年10月，中国第一支基因重组人胰岛素，由通化东宝与美国泰康合资兴建的安泰克(GanTech)生物工程有限公司研制成功，并于1999年1月正式投放市场，从此结束了中国长期依赖进口人胰岛素的历史，使中国成为世界上第三人能够生产基因重组人胰岛素的生产厂家。该项目被587位中科院和中国工程院院士评为98年中国10大科技进展新闻。[基因治疗糖尿病具有广阔前景]：同样由于胰岛素半衰期短，糖尿病患者随时需要注射胰岛素，给患者带来了极大的不便，虽然口服胰岛素和长效胰岛素在某种程度上有所进步，但是未能从根本上解决问题。国际上糖尿病基因治疗业已经开展，但是由于缺乏高效的基因转移手段和有效的基因调节表达方法，而进展缓慢，课题组采取具有国际先进水平的基因治疗技术，采用腺相关病毒(AAV)途径将胰岛素基因转移和人体内，使这在人体内持续稳定表达胰岛素，从而降低人体血糖，可以让患者一针注射，终生受益，同时，由于课题组采取了安全有效的胰岛素基因调控表达方法，课题组可以根据患者的情况控制胰岛素的表达，做到真正安全有效的基因治疗。[经费预算]：150万；基础研究和动物试验；250万。临床试验申报