[00319055]应用于基因治疗的病毒载体
联系人：金雅诗
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技术详细介绍
项目概述：
在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。据 Roots Analysis 的研究信息，目前全世界约有 500 个基因候选治疗药物正在进行研发，根据相关预测，到 2020 年预计全球基因治疗市场规模将达到 450 亿美元，基因治疗市场未来市场空间巨大。据 Clinical Trial 数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的 70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA 批准罗氏公司的基于AAV 病毒载体的基因疗法Luxturna 用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T 免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国 FDA 已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。
目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。
