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目前,RNA干扰在肿瘤治疗中还存在两大问题:如何实现高效靶向特异地运载siRNA到病变的组织、器官和细胞,并使治疗性siRNA高效特异性表达仍是RNA干扰技术应用于临床疾病治疗的最大障碍之一。
肿瘤的发生往往是多基因诱变,因而能否采用RNA干扰技术对多个突变的癌基因进行沉默,对肿瘤的发生过程中的多个关键基因基因进行校正,进而为肿瘤的根治提供保障依旧是RNA干扰技术应用于临床肿瘤治疗的最大挑战之一。
本项目针对目前RNA干扰在肿瘤治疗中的应用存在的问题,成功构建了多种高效新型双靶向腺病毒载体用以siRNA运载到肿瘤中进行特异性表达,并通过siRNA簇的研究提出新型的肿瘤靶向多基因-病毒治疗策略的概念,为靶向性、高效性、可调控、多靶点的RNA干扰技术在肿瘤治疗的应用中提供了良好的平台。
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